Welches Studiendesign wird gewählt?
Eine erfolgreiche Medikamentenentwicklung im Kindesalter beruht stets auf Bereitschaft von Eltern und Kindern. Dabei ist das Studiendesign besonders entscheidend hinsichtlich der Aussagekraft von den erhaltenen Daten.
Randomisiert: Der Entschluss, welche Patientinnen und Patienten zu welcher Therapie zugewiesen werden, ist auf das Zufallsprinzip zurückzuführen. Unter „Zufallsprinzip“ ist die Steuerung über einen Computer, nach einem hinterlegten und statistisch festgelegtem “Verteilungsprinzip“ zu verstehen. Auf diese Weise kann eine ausgewogene Zuordnung zu den Behandlungsarmen erreicht werden, die zur Sicherstellung einer Vergleichbarkeit dient.
Placebo-kontrolliert: Im Gegensatz zur ersten Behandlungsgruppe, die ein Scheinmedikament (ohne Wirkstoff) erhält, wird der zweiten Gruppe der tatsächliche Wirkstoff verabreicht. So können auf Erwartungshaltung beruhende Wirkungen von den realen Arzneimittelwirkungen unterschieden werden. Ein Einsatz eines Placebos bei Kindern und Jugendlichen findet dabei ausgesprochen selten statt.
Doppelblind: Weder Patientinnen und Patienten und deren Familien, noch das Behandlungsteam wissen darüber Bescheid, ob es sich bei der Therapie um eine Standardtherapie oder Prüfsubstanz handelt. Medikamente werden kontrolliert in neutralen Verpackungen und vergleichbaren Zubereitungen bereitgestellt. Das sorgt für eine Vermeidung von Verfälschungen in Hinblick auf die Erwartungshaltungen von Ergebnissen.
Aktiv kontrolliert: Patientinnen und Patienten, deren Familien sowie das Behandlungsteam werden über die Zuordnung zum Therapiearm informiert. Der neue zu testende Wirkstoff wird hier in Bezug auf das herkömmliche Medikament einer Prüfung unterzogen, um Verträglichkeit und Wirkung miteinander vergleichen zu können.