Warum sind präklinische Studien Voraussetzung für die Entwicklung von Medikamenten und warum sind klinische Studien an Kindern so wichtig?
Bevor Medikamente und Behandlungsformen offiziell zugelassen werden, müssen diese schlussendlich in einer letzten Phase mittels sogenannter "klinischer Prüfungen" auch an Menschen erprobt werden. Davor werden in einem ersten Schritt die "präklinische Studien" durchgeführt.
Präklinische Studien bzw. „Präklinik“ sind eine Phase in der Arzneimittelforschung, in der neue Wirkstoffe in Zellkulturen oder Tiermodellen getestet werden. Sie werden auch „vor- oder nicht-klinische Forschung“ genannt. Präklinische Forschungen (im Labor oder im Tierversuch) dienen dazu, erste Hinweise zur Verträglichkeit und Dosierung sowie zum Wirkmechanismus eines neuen Arzneimittelwirkstoffs zu geben.
Ziel ist es, Medikamente in Zellkulturen oder durch Tierversuche zu gewinnen, ohne dass Menschen dabei möglichen Risken ausgesetzt werden. Denn erst wenn keine gefährlichen Nebenwirkungen auftreten und das Heilmittel voraussichtlich wirksam sein kann, wird eine klinische Prüfung am Menschen durchgeführt.
Phase 1:
Pharmakokinetik (Wirkstoffprüfung in Bezug auf Aufnahme, Verteilung und Ausscheidung; Wirkstoff wird an gesundem freiwilligen Erwachsenen unter strengster ärztlicher Überwachung erprobt.) Im Kinderbereich wird, wenn immer möglich, auf Vorprüfungen an Erwachsenen zurückgegriffen. Bei manchen Medikamenten z.B. bei Krebstherapien kann keine Testung an Gesunden erfolgen. Hier werden Freiwillige, aber von der Krankheit Betroffene eingeladen. Auch können bei metabolischen Erkrankungen Gen Therapien oder Enzymersatztherapien nicht an Gesunden getestet werden: In diesen besonderen Situationen, werden dann auch junge Patient*innen eingeladen an solchen Studien teilzunehmen, die aber Hoffnungsträger der Innovation sind in Bezug auf einer Verbesserung bei Krankheitsbilder, wo kein passendes Medikament zur Verfügung steht.
Phase 2:
Dosisfindung & Überprüfung der Verträglichkeit (erstmalige Wirkstofftestung an Patient*in). Oftmals werden auch Phase 1/2 in einer Studie aufeinanderfolgend geplant.
Phase 3:
Nachweis der therapeutischen Wirksamkeit (Wirkstofftestung an möglichst großen Patient*innenanzahl). Im Bereich seltener Erkrankung sind die Fallzahlenallerdings deutlich geringer.
Phase 4:
Klinische Untersuchungen nach Zulassung: Hier findet eine Nachbeobachtung bei breiter Anwendung im Rahmen auf Basis der Verschreibungspraxis statt. Generelle Wichtigkeit von klinischen Kinderarzneimittelstudien
Der sich entwickelnde kindliche Organismus unterscheidet sich von dem eines Erwachsenen, weswegen Medikamente bei Kindern andere Auswirkungen haben können. Deswegen sind Arzneimittelstudien speziell an Kindern und Jugendlichen so wichtig.
Je kränker und jünger allerdings ein Kind ist, desto weniger geprüfte und zugelassene Medikamente stehen aktuell für seine Behandlung zur Verfügung. Ein Großteil der derzeit bei Kindern eingesetzten Medikamente ist nie an Kindern geprüft worden und auch nicht für sie zugelassen.
Der Nachholbedarf an Medikamentenprüfungen bei Kindern ist daher groß.
Dabei ist es besonders wichtig, genau bei dieser Altersgruppe alle Medikamente eigens zu prüfen, um systematisch festzustellen, in welcher Dosis Medikamente verabreicht werden sollen und welche Wirkungen sie bei Kindern haben können.
Genau bei dieser Problematik setzt OKIDS an und koordiniert innerhalb eines etablierten Kinderforschungsnetzwerks, das sich aus erfahrenen Kinderspitälern und Universitäten an sechs Standorten in ganz Österreich zusammensetzt, gemeinsame Medikamentenprüfungen an Kindern. Der Vorteil dieses Netzwerks ist, dass Kinderärzt*innen ihre Erfahrungen bündeln können, wodurch einerseits die bestmöglichen Standardbehandlungen von Kindern in Abstimmung zwischen den Zentren möglich sind und andererseits die Prüfung neuer Behandlungsmöglichkeiten in enger Zusammenarbeit zwischen den Zentren und internationalen Netzwerken durchgeführt werden kann.
Die teilnehmenden Kinder erfahren im Rahmen der Studien eine hervorragende ärztliche Betreuung und die Sicherheit der jungen Teilnehmer*innen steht an oberster Stelle. Oft haben die Kinder durch die Studien einen Zugang zu neuen Therapieformen und Medikamenten, den sie sonst nicht hätten. Dies ist insbesondere für Kinder bedeutsam, bei denen die aktuell erhältlichen Therapieformen nicht oder nicht ausreichend wirken.
OKIDS hat ein Expertenforum von österreichischen Kinderärztinnen und -ärzten aufgebaut, das eine Schwerpunktsetzung bei Medikamentenprüfungen sicherstellt, um die vordringlichsten Behandlungsdefizite für Kinder zu verbessern.
Mit Unterstützung durch öffentliche Mittel stellt OKIDS Organisationsstrukturen zur Verfügung, die eine sichere, für Kinder zumutbare und effiziente Abwicklung von Medikamentenprüfungen im Rahmen der erforderlichen Behandlung ermöglichen.